Этот тренд понуждает компании к тесному сотрудничеству с лабораториями, разрабатывающими диагностические тесты и системы. По данным PwC, в 2010 году было заключено 16 партнерских соглашений (для сравнения: в 2008 году — семь). Три из них пришлись на GlaxoSmithKline, по два — на Pfizer и Merck. Партнерами фармкомпаний ViiV Healthcare и Tocagen стало диагностическое подразделение Siemens (Siemens Healthcare Diagnostics).
В 2011 году компания Novartis, имеющая свое достаточно мощное диагностическое подразделение, купила Genoptix, специализирующуюся на персональной диагностике. Заключает Novartis и партнерские соглашения. В частности, в 2011 году она объединила усилия с лидером мирового рынка в области персонализированной молекулярной медицины — Invivoscribe Technologies Inc. для разработки и внедрения совместного диагностического теста. Тест должен выявлять больных острым миелоидным лейкозом (AML) с мутациями FLT3. Эта мутация, с которой связывают очень неблагоприятный прогноз, возникает примерно у 30% взрослых, больных AML. Novartis разрабатывает препарат мидостаурин, который будет помогать пациентам с данной мутацией.
В России, пока, увы, не лидирующей в области разработок каких бы то ни было инновационных препаратов, тем не менее есть компании, которые активно развивают новое направление. В частности, «НьюВак», «дочка» Центра высоких технологий «ХимРар», одной из своих целей поставила персонализированную медицину (см. «Двойной удар по раку» в «Эксперте» № 14 за 2012 г.). В ее портфеле — пионерский метод комбинированной терапии почечно-клеточного рака с помощью терапевтической персонализированной вакцины онкофаг (для ее изготовления берутся раковые клетки конкретного пациента) и так называемых коадъювантов, молекул, которые будут снижать защиту опухоли от атак иммунной системы. Уже заканчиваются доклинические испытания метода. Есть планы испытания этой терапии в других областях — в лечении меланомы и рака легких. «Помимо этого компания “НьюВак” и Научно-исследовательский институт онкологии им. Н. Н. Петрова совместно развивают еще одну уникальную технологию иммунотерапии костномозговыми предшественниками дендритных клеток с использованием собственных раковых клеток больных с метастатическим раком», — говорит председатель совета директоров компании Николай Савчук .
Сколько стоит год жизни
Создание персонализированных препаратов столкнулось с рядом проблем, которые мешали более быстрому развитию этого направления. Одна из них была связана с традиционным форматом клинических исследований. Во второй и третьей фазах обычно нужно набрать много пациентов, иногда до нескольких тысяч, чтобы провести сравнительные исследования и получить достоверную статистику. Сейчас трудно даже прикинуть, сколько потенциально эффективных препаратов слетело с испытаний из-за того, что процент эффективности был слишком низким. Некоторые исследования показывают, что терпели фиаско от 50 до 75% препаратов. Но виноваты, возможно, были не препараты, а подбор пациентов. При этом компании-разработчики теряли огромные деньги: известно, что клинические исследования — самая затратная часть создания лекарства, они могут сожрать до 1 млрд долларов.
Под новый тренд должны подстраиваться и регулирующие органы. Главный такой орган США в области лекарств, FDA, за последние годы предпринял ряд шагов для развития персонализированной медицины. Ведомство готовит нормативные документы, которые поощряют совместную разработку лекарственных и диагностических средств, что позволяет сократить сроки и затраты на клинические исследования. При испытании новых онкологических персонализированных средств FDA принимало во внимание тот факт, что предварительное диагностическое тестирование позволяло показать максимальную эффективность лекарства в очень короткие сроки. Так, препарат ксалкори компании Pfizer для лечения метастатической формы немелкоклеточного рака легких был испытан на 255 пациентах, а с момента научного открытия, позволяющего выделять группы пациентов с мутацией гена ALK, до одобрения препарата FDA прошло всего четыре года. Для зелборафа компании Roche этот срок составил пять лет.