Параллельно велись поиски других методов, которые могли бы корректировать работу поломанных генов. К примеру, Мицуо Осимура из Университета Тоттори в 2011 году предложил свою технологию генной терапии для лечения генетического заболевания — миодистрофии Дюшена, в результате которого нарушается работа мышечного аппарата. Осимура делает дополнительную искусственную хромосому, в которой находится нужный ген без мутации, вставляет хромосому в стволовую клетку и затем запускает в организм. Осимура публиковал результаты своих успешных опытов на мышах. «Эта технология может быть хороша, когда нужно исправить работу какого-нибудь очень большого гена, например дистрофина. К его колоссальному размеру трудно подобрать “пальцы” или талены», — говорит Сергей Киселев. Впрочем, такие методы пока направлены на замену одного гена, а это касается примерно 10% всех генетических заболеваний. «Лечение так называемых мультигенных болезней, к которым, в частности, относится рак, — гораздо более сложная задача. Возможно, для начала она может решаться не с помощью замены генов в самой ДНК, а с помощью генов, которые, не встраиваясь в геном, будут продуцировать нужные организму белки». Таким же методом могут лечиться и другие заболевания, не только генетические. К примеру, созданный группой Киселева и компанией «Институт стволовых клеток человека» (ИСКЧ) препарат «Неоваскулген» от ишемии нижних конечностей основан на конструкции с включенным геном, кодирующим синтез фактора роста сосудистого эндотелия. «Представьте себе водопроводные трубы, которые со временем сплющились, где-то прорвались, — объясняет Сергей Киселев, — и их нужно починить. Иначе дома останутся без воды. Так и ноги остаются без хорошего кровоснабжения, когда сосуды повреждаются». На снимках, полученных в процессе клинических исследований, хорошо видно, как «Неоваскулгеном» был стимулирован рост сосудов, буквально спасший некоторых пациентов от ампутации. По данным ИСКЧ, в России диагноз «хроническая ишемия нижних конечностей» ежегодно ставят примерно 140 тыс. человек, из них 30–40 тыс. приговорены болезнью к лишению конечностей.
«Неоваскулген» был зарегистрирован в конце 2012 года и стал третьим в мире одобренным генным препаратом. Первые два — противоопухолевые средства, созданные в Китае, работают по такому же принципу. В конце прошлого года «сдалась» и Европа: там был зарегистрирован геннотерапевтический препарат «Глибера» для лечения редкого и тяжелого заболевания, связанного с дефицитом липопротеинлипазы, в результате чего больные этим генетическим заболеванием не в состоянии усваивать жиры. «Глибера» стала четвертым в мире средством генной коррекции. В фазе клинических испытаний находится около сотни препаратов для генной терапии, пока в основном это лекарства, основанные на конструкциях с вирусами, либо препараты с генами, которые не будут встраиваться в геном, а будут, как «Неоваскулген», продуцировать белки.
«Первое десятилетие нового века действительно можно назвать поворотным для клеточных и генных технологий, позволяющих лечить как генетические, так и многочисленные другие заболевания, связанные с нехваткой тех или иных белков в организме, — считает Сергей Киселев. — Причем что касается генетических болезней, то будущее, скорее всего, за комбинированными методами, когда в индуцированных плюрипотентных клетках будет корректироваться геном, а затем эти клетки будут дифференцироваться в нужный тип».
Схема
Медицина становится похожей на автосервис
От минерала к человеку
Тигран Оганесян
12 марта исполнилось 150 лет со дня рождения Владимира Ивановича Вернадского, мыслителя-универсала, стоявшего у истоков десятка принципиально новых научных дисциплин в самых различных областях естествознания
Владимир Иванович Вернадский
Фото: ИТАР-ТАСС
Годом Вернадского объявило 2013 год ЮНЕСКО, не забыл о гениальном ученом и интернет-гигант Google, украсивший в памятный день свою стартовую поисковую страницу специальным логотипом.
Большое внимание уделили своему соотечественнику официальные власти Украины (Владимир Иванович был украинцем): премьер-министр Николай Азаров и министр образования и науки Дмитрий Табачник приняли участие в праздничном заседании по случаю 150-летия Вернадского, которое прошло в Национальной академии наук Украины, причем г-н Азаров в своем выступлении даже заявил, что «наследие академика Вернадского, без преувеличения, стало краеугольным камнем украинской государственности».