В конце 1970-х — начале 1980-х годов были получены и испытаны в клинических условиях несколько биологически полезных пептидов (цепочек аминокислот, которые функционируют как нейротрансмиттеры и гормоны) (Bodmer & McKie, 1995). Первым генно-инженерным продуктом, одобренным для использования людьми, стал инсулин, полученный с помощью бактерий. Введение человеческого гена инсулина в бактерии было осуществлено компанией Genetech, занимающейся генной инженерией. После проверки и одобрения для медицинского использования началось широкомасштабное производство генно-инженерного человеческого инсулина, и в декабре 1980 года человеческий инсулин, полученный в бактериях, был впервые в мире введен диабетическому пациенту, став тем самым первым генно-инженерным продуктом, вошедшим в медицинскую практику. Генно-инженерные продукты часто можно идентифицировать по префиксу r от «рекомбинантный» (recombinant). Поэтому инсулин, полученный методом генной инженерии, иногда обозначают как r-инсулин.
Интерфероны — еще одна важная в медицинском отношении группа пептидов, которая стала доступна в большом количестве только после развития методов генной инженерии (Bodmer & McKie, 1995). Интерферон помогал при лечении вирусных инфекций, и имелись веские данные, что он может быть эффективен против некоторых видов рака. До появления методов генной инженерии требовалась трудоемкая обработка большого объема человеческой крови для получения интерферона в количестве, которого хватало для лечения лишь нескольких пациентов. К другим полезным в медицинском отношении человеческим пептидам, которые стали широко доступными благодаря генной инженерии, относятся гормон человеческого роста, который используют для лечения людей с врожденной карликовостью, и активатор плазминогена тканевого типа (t-PA), ставший многообещающим новым средством для людей, переживших сердечный приступ. После выделения в начале 1980-х годов ретровирусных векторов (переносчиков инфекции) стала широко доступной возможность эффективного переноса генов в клетки млекопитающих в целях генной терапии.
14 сентября 1990 года Соединенные Штаты стали первой страной, которая санкционировала введение новых генов в организм человеческих существ (Bodrner & McKie, 1995). Генное лекарство было использовано для лечения 4-летней девочки с тяжелой комбинированной иммунной недостаточностью (severe combined immune deficiency, SCID). У страдающих SCID отсутствует ген, который контролирует продуцирующие команды, жизненно важные для иммунного функционирования. До генного лечения пациентам с SCID приходилось жить внутри стерильных пластиковых камер. В начале 1991 года с помощью той же самой генной терапии лечили 9-летнюю девочку с SCID. В 2000 году было объявлено, что трех французских младенцев, родившихся с SCID, исцелили, используя более совершенный вариант этой методики (D'Agnese, 2001).
В настоящее время ретровирусы используют в качестве транспортирующих средств, которые переносят гены-лекарства к клеткам внутри человеческого организма. Некоторые соматические формы генной терапии не воздействуют на зародышевые клетки, и, соответственно, введенные гены не передаются потомству пациента. Сейчас по всему миру проходят санкционированные клинические испытания более десятка различных типов соматических генных лекарств (Wekesser, 1996). Большинство видов лечения направлено против рака, а остальные — против заболеваний одного гена, таких как гемофилия. Следующим крупным шагом в человеческой генной инженерии будет зародышево-родительская (germ-line) генная терапия, корректирующая недостатки, которые присутствуют в репродуктивных клетках будущих родителей или в самих эмбрионах (Taylor, 1998).
Граница между зародышево-родительской коррекцией потенциальных проблем здоровья и улучшением потомства сильно размыта. Например, было показано, что люди с двумя аллелями длинного варианта гена для фермента, расщепляющего ангиотензин (angiotensin-converting enzyme, АСЕ), обладают большей мышечной эффективностью и жизненной силой, чем люди с длинным и коротким генами АСЕ, которые, в свою очередь, обладают большей физической выносливостью, чем люди с двумя короткими генами АСЕ (Montgomery, 2000). Если будут отсутствовать негативные плейотропные (обусловленные множественным действием гена) эффекты, связанные с двумя длинными генами, и зародышево-потомственная процедура будет в целом безопасной, многие будущие родители, если у них появится такая возможность, предпочтут, чтобы их ребенок обладал повышенной жизненной силой. Аналогичным образом, по мере того как станут выявлять все больше общих благотворных эффектов одиночного гена, нас неизбежно ждет эра «сконструированного младенца».