В сентябре 1990 года специалистам Национального института здоровья США удалось остановить разрушительный процесс у маленькой пациентки, которая появилась на свет с первичным иммунодефицитом. У ребенка взяли клетки иммунной системы, ввели в них здоровые гены, прикрепив к вирусу лейкемии мыши, и снова ввели в организм. Подобную «подсадку» генов провели и другой девочке с подобным заболеванием. Американским девочкам пришлось пройти двенадцать процедур. Конечно, вирус СПИДа в их телах не полностью уничтожен, но болезнь «законсервирована», измененные клетки у них выживают и вырабатывают необходимый фермент.
По методу ученых из Национального института здоровья США можно лечить болезни, с которыми организм не справляется самостоятельно. Достаточно указать клеткам, как нужно работать правильно. Иначе: взять «свои» клетки, добавить в них правильный генетический код и вернуть их на место.
Такая процедура у медиков называется ex vivo, «вне тела». Есть и другой метод – in vivo, «внутри тела». В этом случае гены встраивают (обычно при помощи ослабленных вирусов) напрямую, вводя в организм. Но тут есть много сложностей и побочных эффектов. Никто не сможет сказать точно, как поведут себя введенные в организм гены. Никто не сможет поклясться, что слабый вирус не принесет вреда.
Не так давно мир охватила паника: от генной терапии умер человек. Мальчик, страдавший тяжелым заболеванием печени, получил вместе с нужными ему правильными генами и дозу аденовирусов (к ним прикрепили эти спасительные гены). Аденовирусы оказались совсем не ослабленными, а вполне деятельными. Спасти больного не удалось.
Пример показательный. Кто рассчитает нужную дозу вируса-транспортировщика? И, вербуя на работу вирус, не всаживаем ли мы человеку отравленную иглу? Может быть, вирус, сцепленный с генами, проявит себя не сразу и не так, как мы думаем? Может быть, он запустит какую-то свою программу, о которой мы и не догадываемся? Однако, как бы то ни было, другим способом нужные гены не заслать. Но что, если не лечить болезнь, а устранить ее в зародыше? Все больше врачей задумываются о прямом изменении искаженных генов во время внутриутробного развития ребенка. Если это сделать до рождения, то корректирующий ген попадает сразу в большое количество клеток. Эти клетки активно делятся, то есть воспроизводят одну и ту же, но теперь правильную информацию. И ребенок появится на свет без наследственных заболеваний. Пока такая процедура не полностью разработана. Она имеет очень много сторонников (которые рассуждают здраво: исправить вначале проще, чем безуспешно лечить потом) и не меньше противников. Особенно это касается «отложенных» болезней, которые развиваются только при неблагоприятных внешних условиях. Противники готовы признать возможность лечения введением нужных генов, но не в дородовый период. Вот родившемуся ребенку можно помогать. Ему можно заменить дефектные гены, заблокировать их или ослабить влияние на здоровье.
Один из моих друзей-медиков мрачно пошутил: нам СПИД ниспослан, чтобы начала развиваться генная терапия. В чем-то он прав. Когда СПИД стал национальным бедствием Америки, государство выделило огромные суммы на генетические исследования, к которым подключились все ведущие университеты страны. СПИД – вирус, поэтому денежные вливания получила вообще вся вирусология, а разработанные для подавления СПИДа лекарства применимы и для других вирусов. Генная терапия СПИДа признана в США наиболее эффективной и перспективной. А одновременно с борьбой против СПИДа ученые планируют генетическую коррекцию рака, диабета, сердечно-сосудистых заболеваний. Не говоря уже обо всех тех болезнях, которые называются наследственными. Среди них, например, гемофилия. Методом генной терапии с этим можно покончить быстро и навсегда.
Еще в 1992 году была проведена уникальная операция буквально приговоренной к смерти пациентке. У нее был дефект гена, контролирующего выработку липопротеидов низкой плотности. В шестнадцатилетнем возрасте эта больная перенесла инфаркт, в двадцать ей сделали операцию на сердце, которая ничего не дала. У девушки стала развиваться атрофия жизненно важных органов, поскольку ни одно лекарственное средство не могло остановить сужение сосудов. Тогда применили генную терапию: изъяли часть печени, взяли клетки и заменили дефектную ДНК, после чего эти жизнеспособные клетки снова «встроили» в печень. Так как клетки были «родными», они хорошо прижились и стали производить необходимый белок. Началось выздоровление.