Касательно структуры и состава самой партии Ленин считал, что она должна состоять из двух частей:
а) тесный круг стабильных кадровых руководящих партийных работников, главным образом, профессиональных революционеров, то есть партийных работников, свободных от всех занятий, кроме партийной работы, и обладающих необходимым минимумом теоретических знаний, политическим опытом, организационной практикой и искусством борьбы с царской полицией;
б) широкая сеть местных партийных организаций и большое количество членов партии, которым сочувствовали и которых поддерживали сотни тысяч трудящихся.
Видя, что процесс строительства такой партии идёт при помощи «Искры», Ленин продолжает руководить этим процессом с помощью написанных им статей и книг. Особое значение имели «С чего начать?», «Что делать?» и «Письмо к товарищу о наших организационных задачах». Этими работами был заложен идеологический и организационный фундамент пролетарской партии.
Помимо организационных вопросов, большое значение для Ленина имела борьба против «экономистов», стремившихся ограничить деятельность социал-демократической партии исключительно экономической борьбой рабочих. За время его ссылки они приобрели определённое влияние, и Ленин стремился идейно разбить экономизм до созыва следующего партийного съезда. В частности, он начал прямую атаку на них в своей книге «Что делать?». Ленин разоблачал взгляды сторонников экономизма как преклонение перед стихийностью рабочего движения, пренебрежение сознательностью и отрицание ведущей роли партии. Он показал, как это приводит к подчинению рабочего класса капиталистическим порядкам. Сторонники же экономизма, на словах восхваляя марксизм, хотели превратить революционную партию в партию социальных реформ. Ленин показал, что «экономисты» фактически являлись российскими представителями оппортунистического направления — ревизионизма Бернштейна. Книга Ленина, широко разошедшаяся в России, нанесла смертельный удар экономизму. На этой почве формировались принципы, ставшие впоследствии идейной базой партии большевиков.
Фактическое рождение большевистского течения в РСДРП произошло на втором съезде партии в июле-августе 1903 года. Основным дискуссионным вопросом на съезде был вопрос о характере партии, и кто может считаться её членом. Ленин предполагал образ сплочённой, эффективной партии профессиональных революционеров, каждый член которой должен работать в одной из партийных организаций. Модель Мартова, напротив, предполагала неопределённо функционирующую легальную партию, что было типично в то время для Второго Интернационала. Он предлагал свободные критерии членства, что позволило бы любому разделяющему программу и помогающему партии материально считать себя её частью. По сути, предлагалось принимать в партию любого сочувствующего. При голосовании по этому вопросу большинство было за Мартова. Однако после того, как некоторые группы, представлявшие оппортунистические течения, покинули съезд, большинство перешло на сторону Ленина. Это нашло своё отражение при выборах ЦК и редакции «Искры», прошедших в соответствии с предложениями Ленина. Но различия между этими двумя группами не потеряли резкости и сохранились и после съезда. С этого момента сторонники Ленина, получившие большинство голосов на выборах на съезде, стали называться большевиками. Противники Ленина, получившие меньшинство голосов, стали называться меньшевиками.
Сразу после съезда меньшевики занялись манипуляциями, стали вести раскольническую деятельность, посеяв немало замешательства. Чтобы внести ясность, Ленин в мае 1904 года написал свою знаменитую книгу «Шаг вперёд, два шага назад». Эта работа содержала детальный анализ внутрипартийной борьбы во время и после съезда и на этой основе объясняла основные организационные принципы пролетарской партии, впоследствии ставшие организационными основами партии большевиков. Распространение этой книги привлекло большинство местных партийных организаций на сторону большевиков. Но центральный аппарат, печатный орган и Центральный комитет попали в руки меньшевиков, настроенных на саботаж решений съезда. Большевики были вынуждены создать собственный комитет и печатный орган. Обе группы начали приготовления к собственным съездам и конференциям, прошедшим в 1905 году. Раскол был наконец оформлен; но при этом были заложены основы для строительства истинно революционной партии — пролетарской партии нового типа.