Вентер полагал, что карта генома человека может быть использована в практических целях, раскрывая тайны, которые приведут к разработке новых лекарств и методов лечения болезней. Уолл-стрит купилась на эту идею, и акции Celera взлетели до рыночной оценки в 14 млрд. долл. Чтобы войти в лекарственный бизнес , Celera в 2001 году использовала свои растущие акции в качестве валюты для покупки компании Axys Pharmaceuticals за 174 млн. долл.
Штаб-квартира Axys и прилегающий к ней химический корпус площадью 43 500 кв. футов находились в Южном Сан-Франциско - сердце биотехнологического мира. Эта отрасль расцвела на западном берегу залива Сан-Франциско после того, как в промышленной зоне города, расположенной к востоку от шоссе 101, появилась компания-основатель биотехнологий Genentech. Genentech лидировала на сайте в создании синтетического инсулина и стала первой биотехнологической компанией, которая привлекла деньги от венчурных капиталистов и провела первичное размещение акций на фондовом рынке; акции компании стали пионером в секторе инвестиций в биотехнологии. Новый рынок открыл важный механизм финансирования для небольших компаний, специализирующихся на разработке новых лекарственных препаратов, и дал инвесторам возможность делать ставки на высокорисковые и высокодоходные компании, разрабатывающие не более одного-двух препаратов. В случае успешного применения этих препаратов инвесторы могли сорвать большой куш, но при этом компании имели диверсифицированный портфель продуктов. В случае неудачи основного препарата компании нечем было компенсировать неудачу. Это существенно отличало их от фармацевтических компаний, акции которых росли за счет портфеля различных препаратов.
Вентер приехал из штаб-квартиры Celera в Роквилле (штат Мэриленд) в южный Сан-Франциско, чтобы поделиться своим новым видением биотехнологий, в которых медицинская наука сочетается с программным обеспечением и алгоритмами. Он рассказал пятидесяти пяти химикам и биологам из Axys, что Celera хочет создавать лекарства новым, более совершенным способом. Старые методы, используемые такими компаниями, как Genentech и Big Pharma, слишком сильно зависят от творческих способностей человека, удачи и случайности. Они должны были уступить место точности и знаниям, которые можно найти только в больших научных данных и компьютерной аналитике. Идея заключалась в том, чтобы Celera использовала данные, полученные в результате генетической расшифровки, для определения конкретных биологических целей, а химики из Axys разрабатывали для них потенциальные лекарства. Celera, моделируя взаимодействие препаратов с генами и белками, определяла, какие из них окажутся эффективными, и таким образом повышала процент успешных испытаний лекарств на людях до 1 к 3, а не 1 к 10.
Если Вентер окажется прав, Celera сможет отказаться от миллиардных затрат на безрезультатные испытания. Чтобы получить одобрение FDA, лекарство должно пройти через чащу доклинических испытаний в лаборатории и на животных. Затем необходимо провести клинические исследования на людях: фазу 1, в которой препарат тестируется на небольшом количестве пациентов, возможно, до двадцати человек; фазу 2, в которой оценивается безопасность и эффективность препарата на большей группе пациентов; и большую фазу 3, в которой препарат часто сравнивается с другими методами лечения, чтобы получить одобрение регулятора. Для одного препарата стоимость всех этих испытаний может превысить 1 млрд. долл. Вентер утверждает, что ему удастся создать более рациональный и эффективный способ разработки лекарств.
Химики компании Axys практически не обращали внимания. Они знали, что путь к успеху в разработке лекарств безумно сложен, и считали идеи Вентера надуманными. Действительно, после "вихревого" визита Вентера ничего особенного не произошло. Основатель компании вернулся в Мэриленд и уже через год покинул Celera. Химики Axys просто вернулись к привычной работе, разрабатывая новые концепции исследований и создавая соединения так же, как и раньше.
Примерно в 2002 г. некоторые из химиков Axys начали уделять внимание новой горячей области - ингибиторам тирозинкиназ.
В организме человека существуют сотни различных киназ - ферментов, играющих важнейшую роль в катализе развития, коммуникации и деления клеток. Одна из групп таких ферментов , тирозинкиназы, контролирует множество решений о включении/выключении роста внутри клетки. Когда эти переключатели сбиваются, клетки начинают расти неуправляемо, иногда приводя к образованию опухолей.