В 2007 году меня попросили присоединиться к медицинской команде Стива Джобса, чтобы помочь ему с уходом и послужить своеобразным «резонатором», с которым он сможет обсуждать других специалистов из своего круга. Он хотел опередить свой рак настолько, насколько это возможно. В ту команду специалистов входили не только доктора из Стэнфорда – неподалеку от этого университета Стив жил и работал; он сотрудничал с Университетом Джонса Хопкинса и Институтом Бродов Массачусетского технологического института и Гарвардского университета, а также с программой пересадки печени Университета штата Теннесси. Наш подход был агрессивным и интегрированным; мы использовали лучшие технологии для борьбы с раком из всех, что были в нашем распоряжении. Мы секвенировали гены его опухолей, чтобы выбрать конкретные лекарства, которые будут бороться с дефектами клеток, превращающими их в раковые. То был революционный подход, совершенно отличающийся от обычной терапии, которая чаще всего бьет по клеткам сразу всего организма, и здоровым, и раковым, мешая им делиться.
Мы, медицинская команда, словно играли в шахматы. Делали ход, используя определенный «коктейль» из лекарств, многие из которых были экспериментальными и еще не пошли в производство, а потом ждали ответных действий рака. Когда он мутировал и находил очередной хитрый способ обойти действие используемых лекарств, мы делали новый ход – находили другое сочетание лекарств. Никогда не забуду тот день, когда мы, врачи, собрались в гостиничном номере со Стивом, чтобы рассмотреть результаты генетического секвенирования его раковой опухоли.
Подобный процесс вовсе не настолько прямолинеен, как можно посчитать. Толкование уже готового генетического профиля – вещь довольно субъективная, но даже сам процесс секвенирования тоже неоднозначен. Даже лучшие секвенсеры из разных учреждений могут выдать слегка различные генетические портреты одного и того же пациента – именно так и произошло со Стивом. После того как Стив поругал нас за то, что мы использовали для презентации Microsoft PowerPoint, а не Apple Keynotes, он узнал, что Гарвардский университет и Университет Джонса Хопкинса получили немного разные результаты проверки ДНК его опухоли. Из-за этого наша стратегия стала еще сложнее: нам пришлось собраться всем вместе, чтобы рассмотреть молекулярные данные и обговорить дальнейшие планы.
Жаль, что нам не удалось его спасти или хотя бы превратить его рак в хроническую болезнь, контролируемую на молекулярном уровне, чтобы он смог прожить подольше и, в конце концов, умереть от чего-то другого. Я верю, что в один прекрасный день рак станет такой же контролируемой болезнью, как, например, артрит или диабет 1 типа, с которым люди могут жить годами, прежде чем умереть, допустим, от сердечного приступа или инсульта, связанного с возрастом. Представьте, что вы сможете редактировать не только собственные гены, чтобы жить дольше, но и гены рака, чтобы остановить его развитие и лишить его возможности копировать себя. С этой точки зрения гены – это инструкции по строительству вашего тела, закодированные в ДНК. Рак «работает» с помощью дефектных генов, которые позволяют «плохим» клеткам, содержащим эти гены, блокировать собственную смерть или постоянно делиться, создавая новые непослушные клетки, которые калечат ткани тела. В общем, молекулярная противораковая терапия будет похожа на вычитку нашего личного «документа» с целью исправления всех ошибок и опечаток, и эта вычитка поможет нам прожить дольше. Рак превратится из смертного приговора в пожизненный.
Один инструмент для редактирования генов уже существует. Он называется CRISPR; аббревиатура означает Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats («Короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами»). Этот инструмент редактирования геномов невероятно прост и эффективен в использовании, но он вызывает немало вопросов, потому что способен изменять человеческую ДНК таким образом, что она будет передана детям и будущим поколениям. CRISPR можно использовать для лечения болезней, как врожденных, так и приобретенных. В великолепной рецензии на технологию, опубликованной в New England Journal of Medicine, доктор Эрик Лендер, директор Института Брода Массачусетского технологического института и Гарвардского университета, описывает некоторые способы ее применения.
Редактирование генома очень многообещающе в теоретическом плане. Чтобы вылечить вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), врач может отредактировать иммунные клетки пациента, чтобы удалить ген CCR5, тем самым обеспечив сопротивляемость ВИЧ, которой обладает 1 % населения США, у которого отсутствуют функционирующие копии этого гена. Чтобы вылечить прогрессирующую слепоту, вызванную доминантными формами пигментного ретинита, можно будет отключить мутировавшую аллель в клетках сетчатки… Редактирование стволовых клеток крови может вылечить серповидноклеточную анемию и гемофилию [4].