Давайте посмотрим на результат еще одного молекулярного теста; у этого пациента рак мочевого пузыря.
Судя по молекулярному тесту, у пациента есть надежда: обнаружено четыре генетических дефекта, связанных с раком, и для одной из мутаций существуют четыре терапии, одобренные FDA. Они могут помочь, правда, эти лекарства одобрены для применения при других видах рака. И, хотя для трех других мутаций известных терапий не существует, сейчас идут клинические испытания, к которым он (или она) может присоединиться. Хочу указать, что, если лекарство не одобрено FDA для лечения конкретной болезни или состояния, это не значит, что врач не может прописать его «не по инструкции». Сразу внесу ясность: если лекарство применяется не по инструкции, это отнюдь не всегда значит, что оно опасное или непроверенное. Некоторые лекарства применяются не по инструкции только потому, что фармацевтические компании решили не тратить дополнительные деньги и усилия, необходимые, чтобы получить одобрение FDA на применение лекарства против определенной болезни – особенно когда речь заходит о редких заболеваниях, которыми страдает лишь горстка людей.
Многие методы лечения рака – это как раз использование «не по инструкции» лекарств, одобренных FDA. Например, многие комбинационные терапии, с помощью которых мы лечим лимфому, рак груди и рак кишечника, не одобрены FDA для лечения именно этих конкретных раков. Лекарства, применяемые не по инструкции, могут помочь многим пациентам, но их не всегда оплачивают страховые компании. Представьте ситуацию: этот пациент с раком мочевого пузыря получает из лаборатории вышеприведенный анализ. Его врач, изучив генетический профиль, рекомендует ему лекарство, но страховая компания говорит, что не будет его оплачивать, а лекарство стоит 100 000 долларов в год или даже больше. В онкологии сейчас такое встречается сплошь и рядом.
Когда-то каждый год появлялась лишь жалкая горстка новых лекарств, но сейчас даже в моей отрасли они поставлены практически на поток. За последние десять лет таргетная терапия лекарствами вроде иматиниба (гливек) и трастузумаба (герцептин) стала стандартом в лечении нескольких видов рака. Эти лекарства атакуют клетки рака, наводясь на специфические молекулярные изменения, заметные только в этих клетках. Сейчас на сцену вышла еще и иммунотерапия, которая позволяет выиграть несколько месяцев, а иногда и лет, так что в скором времени медицина войдет в новую фазу, когда сами клетки станут живыми «лекарствами». Это назвали третьим столпом медицины [11]. Лекарства, полученные благодаря синтетической химии, были первым столпом. Затем, когда в 1978 году компания Genentech научилась производить инсулин в бактериях, случилась революция белковых лекарств. Теперь же лекарственные компании надеются использовать в качестве лекарств наши собственные клетки. В случае с Т-лимфоцитами вообще есть чуть ли не неопровержимые доказательства, что некоторые раки с их помощью можно вылечить вообще без побочных эффектов, за исключением высокой температуры. И если эти результаты будут подтверждены, то тестирование генно-модифицированных Т-лимфоцитов для лечения рака крови может привести к довольно быстрому одобрению этого метода лечения со стороны FDA. Возможно, понадобится всего семь лет, тогда как в среднем для одобрения нового лекарства требуется почти четырнадцать.
Еще одна хорошая новость: более быстрый доступ к экспериментальным лекарствам означает, что они успеют помочь большему числу людей, страдающих серьезными или опасными для жизни заболеваниями. В 2015 году FDA упростило процесс приобретения врачами подобных лекарств; раньше доктор тратил сотню часов, заполняя все формы, необходимые для подачи заявки на экспериментальное лечение, сейчас же на все тратится не больше часа. Не каждый пациент, который хочет лечиться экспериментальным лекарством, может его получить. Пациент имеет право на экспериментальное лечение только в том случае, если нет никаких других известных способов диагностировать или лечить его болезнь и у него нет возможности поучаствовать в клиническом испытании экспериментального лекарства. Кроме того, требуется оценить риск и продемонстрировать, что вероятный риск от болезни выше, чем вероятный риск от экспериментального лекарства. Наконец, доктор должен гарантировать, что производитель лекарства готов его предоставить. FDA не может заставить производителя выдать лекарство кому бы то ни было; агентство лишь устанавливает правила выдачи. FDA удовлетворяет подавляющее большинство заявок в течение нескольких дней или даже часов.